日前，Alzheon公司宣布完成5000萬美元D輪融資，獲得的資金將用于加快其用于治療早期阿爾茨海默病的口服在研療法ALZ-801（valiltramiprosate）的3期臨床試驗(yàn)APOLLOE4，以及潛在監(jiān)管申請(qǐng)。同時(shí)，該公司將在其它阿爾茨海默病患者群體，以及有風(fēng)險(xiǎn)患上這一疾病的健康個(gè)體中啟動(dòng)ALZ-801的研究。

ALZ-801是一種處于3期臨床開發(fā)階段的口服藥物，可阻斷與阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能下降相關(guān)的可溶性淀粉樣蛋白寡聚體的形成，具有改變阿爾茨海默病疾病進(jìn)程的潛力。作用機(jī)制研究已證明ALZ-801在3期臨床使用劑量下可完全抑制淀粉樣蛋白寡聚體的形成。

今年2月，該公司公布了ALZ-801在2期臨床試驗(yàn)中獲得的積極生物標(biāo)志物結(jié)果。接受治療6個(gè)月后，阿爾茨海默病患者血漿生物標(biāo)志物獲得臨床相關(guān)且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的減少。患者同時(shí)獲得記憶改善。

包括80名患者的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，ALZ-801組第26周的血漿p-tau181水平顯著降低29%（p=0.028），第13周降低18%（p=0.038）。ALZ-801還顯著降低了血漿p-tau181/Aβ42的比值，第26周時(shí)降低了30%（p=0.022），第13周時(shí)降低了21%（p=0.018）。血漿和腦脊液中磷酸化tau蛋白（p-tau）水平是阿爾茨海默病大腦損傷和神經(jīng)退行性病變的敏感和特異性標(biāo)志物。鑒于p-tau181和Aβ42作為核心阿爾茨海默病病理學(xué)生物標(biāo)志物的重要性，這些結(jié)果支持ALZ-801在阿爾茨海默病中的疾病改善作用。

生物標(biāo)志物結(jié)果外，這項(xiàng)2期臨床研究還包括Rey聽覺言語學(xué)習(xí)測(cè)試（RAVLT）作為次要終點(diǎn)。RAVLT總記憶評(píng)分（包括即刻和延遲回憶）分析顯示，從基線至第26周獲得顯著改善（p=0.002）。

Alzheon公司創(chuàng)始人、總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)artin Tolar先生表示：“Alzheon公司開發(fā)了治療和預(yù)防阿爾茨海默病的差異化解決方案。我們的小分子平臺(tái)與抗淀粉樣蛋白抗體靶向相同通路，但在上游產(chǎn)生工作，阻止神經(jīng)毒性可溶性淀粉樣蛋白寡聚體的形成，并不破壞不溶性斑塊沉積。這可能降低腦水腫和微出血。這一D輪融資和最近的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)將加速ALZ-801的開發(fā)。它有可能成為首個(gè)延緩甚至停止疾病病理學(xué)的口服療法。”

參考資料：

[1] Alzheon Announces Closing of Oversubscribed $50 Million Series D Financing Round to Accelerate Completion of APOLLOE4 Phase 3 Trial and Expansion of Product Portfolio. Retrieved April 14, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220414005067/en

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