2021年是生物技術(shù)領(lǐng)域融資創(chuàng)下新紀(jì)錄的一年，根據(jù)行業(yè)媒體Evaluate的報告，2021年的私募融資達到285億美元，比2020年的紀(jì)錄還要提高26%。今日，行業(yè)媒體Fierce Biotech公布了在2021年私募融資數(shù)目最多的十家生物技術(shù)公司，今天這篇文章里，藥明康德內(nèi)容團隊將介紹Fierce Biotech榜單上的這十家新銳。

公司：艾博生物（Abogen Biosciences）

融資：C輪融資7億美元

艾博生物成立于2019年初，是一家專注于mRNA藥物和疫苗研發(fā)的生物醫(yī)藥公司，其mRNA技術(shù)平臺通過修飾堿基和序列優(yōu)化可提高mRNA的表達水平，調(diào)控mRNA的先天免疫激活。其脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送技術(shù)平臺可以保護mRNA免于降解，實現(xiàn)高效的體內(nèi)靶向遞送。該公司已建立了豐富的產(chǎn)品管線，涵蓋傳染病防治和腫瘤免疫等領(lǐng)域。該公司在去年8月完成7億美元的C輪融資后在12月又完成3億美元的C+輪融資，將2021年融資總額提升到10億美元。

公司：ElevateBio

融資：C輪融資5.25億美元

ElevateBio是一家致力于開發(fā)變革性細(xì)胞和基因療法的生物技術(shù)公司。該公司在去年3月完成5.25億美元的C輪融資。ElevateBio具有獨特的組織構(gòu)架，通過與世界各地的科學(xué)家和發(fā)明家合作，建立一系列細(xì)胞和基因療法子公司。該公司的BaseCamp聚焦于發(fā)展可以輔助多個子公司的細(xì)胞和基因療法前沿技術(shù)，包括基因編輯、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞、蛋白、病毒和細(xì)胞工程學(xué)。

去年11月，該公司收購了Life Edit Therapeutics公司，囊獲其基因編輯技術(shù)平臺，有潛力對任何基因組序列進行刪減、添加和修改。

公司：EQRx

融資：5億美元B輪融資

EQRx公司的目標(biāo)是通過重新設(shè)計藥物開發(fā)過程，開發(fā)患者能夠負(fù)擔(dān)得起，并且有利于醫(yī)療健康系統(tǒng)可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新藥物。該公司最初的計劃是通過“in-license“，從G1 Therapeutics和豪森藥業(yè)（Hansoh Pharma）、基石藥業(yè)、信達生物等公司獲得在研療法進行進一步開發(fā)。目前，該公司的研發(fā)管線中包括10多個研發(fā)項目，其中5款已經(jīng)進入臨床開發(fā)階段。

▲EQRx公司的研發(fā)管線（圖片來源：EQRx公司官網(wǎng)）

公司：Neumora

融資：5億美元A輪融資

Neumora公司的目標(biāo)是將抗癌藥物和罕見病藥物的研發(fā)策略用于大腦疾病藥物的開發(fā)。利用精準(zhǔn)數(shù)字科學(xué)平臺對神經(jīng)心理學(xué)疾病和神經(jīng)退行性疾病患者進行細(xì)分，發(fā)現(xiàn)特定患者亞群，并將他們與具有針對性的靶向療法配對，以獲得最好的治療效果。

Neumora的獨有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)技術(shù)將整合基因組學(xué)、影像學(xué)、腦電圖、和臨床數(shù)據(jù)，發(fā)掘大腦疾病的內(nèi)在機理，并且勾畫出特定患者亞型。

目前，Neumora的研發(fā)管線中已經(jīng)有8個在研項目。其中用于治療抑郁癥的MNRA-140已經(jīng)進入2期臨床試驗。這款藥物的開發(fā)也體現(xiàn)了該公司的精準(zhǔn)醫(yī)療策略。MNRA-140的獨特之處在于可以治療抑郁癥患者無法感受到快樂的癥狀。該公司將利用一種篩選技術(shù)，根據(jù)患者在問卷中的回答，生成一個數(shù)字化生物標(biāo)志物，發(fā)現(xiàn)最適合這種療法的患者。

公司：Laronde Therapeutics

融資：4.4億美元B輪融資

Lanronde公司的目標(biāo)是在10年里推出100款新一代RNA療法。該公司的技術(shù)平臺是一種稱為eRNA的新型環(huán)狀RNA。環(huán)狀RNA與線狀RNA的一個重要區(qū)別是它們的穩(wěn)定性。環(huán)狀RNA的結(jié)構(gòu)讓它們能夠避免被先天免疫系統(tǒng)和核酸外切酶識別，與線狀mRNA相比，具有更高的穩(wěn)定性。

此外，環(huán)狀RNA由于不需要添加5’的帽子（cap）和3’端的多聚腺苷酸尾（poly-A tail）。在生產(chǎn)過程上可能并不比合成線性mRNA更為復(fù)雜。而且，環(huán)狀RNA與線狀RNA相比，折疊產(chǎn)生的構(gòu)象更為“小巧”，使用同樣的脂質(zhì)納米顆粒顆粒可以裝載更多的環(huán)狀RNA，提高RNA療法的遞送效率。

Laronde公司的eRNA使用環(huán)狀RNA作為表達蛋白的載體，通過在環(huán)狀RNA中引入在病毒基因序列中啟動蛋白合成的IRES序列，讓環(huán)狀RNA能夠與核糖體結(jié)合，啟動蛋白質(zhì)的合成。Laronde公司表示，該公司的模塊式環(huán)狀RNA的設(shè)計讓它可以通過替換需要表達的轉(zhuǎn)基因模塊，讓環(huán)狀RNA表達任何類型的蛋白。讓這一創(chuàng)新療法類別有望用于治療多種類型的疾病。在今年舉行的第十屆藥明康德全球論壇上，該公司首席執(zhí)行官Diego Miralles博士指出這類可編程療法有望大幅度加快新藥開發(fā)的速度。

公司：Adagio Therapeutics

融資：3.36億美元C輪融資

Adagio致力于開發(fā)預(yù)防和治療COVID-19，以及潛在未來冠狀病毒的廣譜單克隆抗體療法。該公司的主打候選療法adintrevimab （ADG20）可以針對性地結(jié)合到冠狀病毒刺突蛋白一個高度保守區(qū)域。根據(jù)該公司介紹，它有望有效和持久地中和多種產(chǎn)生免疫逃逸的新冠突變病毒和未來可能出現(xiàn)的冠狀病毒威脅。

公司：Sotio Biotech

融資：3.159億美元

SOTIO Biotech成立于2010年，總部位于捷克共和國布拉格，是一家致力于為癌癥患者開發(fā)新一代強效免疫療法的生物醫(yī)藥公司。公司正在尋求構(gòu)建不同類型（包括小分子、生物制品、細(xì)胞療法等）的差異化抗腫瘤候選藥物研發(fā)管線。

其管線中的主打在研療法之一是皮下給藥的IL-15超級激動劑SOT101。該公司已經(jīng)與默沙東（MSD）達成一項臨床試驗合作協(xié)議，開展2期臨床試驗，在晚期/難治性實體瘤患者中，評估SOT101與默沙東的重磅PD-1抑制劑Keytruda（帕博利珠單抗，pembrolizumab）聯(lián)用的療效與安全性。

去年，它還與LegoChem Biosciences（LCB）達成研發(fā)合作，使用LCB的獨特抗體偶聯(lián)技術(shù)平臺，開發(fā)多達5個靶向不同腫瘤相關(guān)抗原的抗體偶聯(lián)藥物（ADCs）。

公司：Altos Labs

融資：2.7億美元

Altos Labs的目標(biāo)是通過讓細(xì)胞返老還童，以帶來變革性的創(chuàng)新療法。Altos Labs將在美國加州的舊金山灣區(qū)、圣地亞哥，以及英國的劍橋設(shè)立三個研究所，分別由Peter Walter教授、Juan Carlos Izpisua Belmonte教授、以及Wolf Reik教授率領(lǐng)。Peter Walter 教授是細(xì)胞未折疊蛋白反應(yīng)的先驅(qū)，也是2014年拉斯克獎的獲得者。他的研究側(cè)重理解細(xì)胞如何達成穩(wěn)態(tài)，應(yīng)對應(yīng)激；Juan Carlos Izpisua Belmonte教授是再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的知名科學(xué)家，在組織與器官再生，以及細(xì)胞衰老層面有著豐富的研究經(jīng)歷；Wolf Reik教授則是Babraham研究所的主任，也是哺乳動物細(xì)胞表觀遺傳學(xué)重編程和細(xì)胞衰老領(lǐng)域的專家。

該公司在今年1月宣布正式啟航，并獲得30億美元的融資。在去年，知名科技媒體《麻省理工科技評論》（MIT Technology Review）的文章報告它已經(jīng)獲得至少2.7億美元融資。

公司：Sonoma Biotherapeutics

融資：2.65億美元B輪融資

Sonoma Biotherapeutics公司致力于開發(fā)調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）療法，以治療多發(fā)性、嚴(yán)重的自身免疫和炎癥性疾病。

Tregs是一種天然存在的T細(xì)胞亞群，它們能夠負(fù)向調(diào)節(jié)機體免疫反應(yīng)，通過誘導(dǎo)和維持對自身抗原的耐受性來維持體內(nèi)免疫平衡。在健康人體內(nèi)，Tregs能抑制過度的免疫反應(yīng)，從而預(yù)防自身免疫性疾病。Tregs細(xì)胞療法可以通過停止自身免疫性疾?。ㄈ珙愶L(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎，炎癥性腸病，多發(fā)性硬化癥）中的有害炎癥反應(yīng)來恢復(fù)患者的耐受狀態(tài)。Tregs細(xì)胞控制有害免疫反應(yīng)的天然能力，使其成為治療多種疾病的理想之選。此外，工程化Tregs細(xì)胞靶向特定致病抗原的能力也降低了產(chǎn)生全身性毒副作用的可能性。

在2021年藥明康德全球論壇上，該公司首席執(zhí)行官Jeffrey Bluestone博士指出，

它們不但能夠關(guān)閉炎癥，還可以提供讓骨骼或腸道再生的因子，可能成為一種有力的治療工具。

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該公司的研發(fā)管線中包括治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和炎癥性腸病的CAR-Treg療法，以及用于調(diào)節(jié)效應(yīng)T細(xì)胞的生物制品，可用于幫助清除炎癥環(huán)境，使Treg細(xì)胞療法更為有效。

公司：英矽智能（Insilico Medicine）

融資：2.55億美元C輪融資

英矽智能旨在將AI應(yīng)用于新藥開發(fā)的所有階段。該公司的PandaOmics平臺利用AI對多組學(xué)數(shù)據(jù)進行分析，發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新靶點；Chemistry42平臺使用自動化機器學(xué)習(xí)平臺進行藥物設(shè)計，可能快速發(fā)現(xiàn)具有先導(dǎo)化合物特征的創(chuàng)新分子；InClinico平臺則可以綜合與靶點、疾病、臨床試驗等相關(guān)的大量數(shù)據(jù)，預(yù)測臨床試驗的前景。

該公司已與輝瑞（Pfizer）、勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）、復(fù)星醫(yī)藥等多家大型醫(yī)藥公司達成合作。2021年該公司利用AI技術(shù)成功發(fā)現(xiàn)一種全新的用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的臨床候選藥物，并成功通過動物模型實驗驗證，在11月進入臨床試驗階段。

參考資料：

[1] Biotech's top 10 money raisers of 2021. Retrieved April 18, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/fierce-biotechs-top-money-earners-2021

[2] Biopharma and Medtech Review 2021. Retrieved April 18, 2022, from https://info.evaluate.com/rs/607-YGS-364/images/jn371-vantage-2021-review-report.pdf

[3] Flagship Pioneering Unveils Laronde to Advance Endless RNA? - A New Class of Programmable Medicines Capable of Expressing Therapeutic Proteins Inside the Body. Retrieved May 10, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-pioneering-unveils-laronde-to-advance-endless-rna---a-new-class-of-programmable-medicines-capable-of-expressing-therapeutic-proteins-inside-the-body-301287088.html

注：原文有刪減